Door Hileen Boosman, Erik Hensen, Joëll Bense en Nienke Biermasz, LUMC

Het LUMC richt zich op patiënten met ernstige, zeldzame of moeilijke aandoeningen. Er is sprake van bijzondere diagnostiek. Een patiënt komt in het LUMC omdat de expertise elders niet beschikbaar of voorhanden is.

Deze focus op academische zorg vertaalt zich naar het programma LUMC 2.0 Zorg van Waarde dat de beweging naar waardegedreven zorg stimuleert. Er zijn verschillende zorgteams actief rondom specialistische behandelingen en zeldzame ziekten zoals brughoektumor, hypofyseadenoom en kinderstamceltransplantatie. Ook zorgteams rondom veelvoorkomende aandoeningen, zoals diabetes, krijgen te maken met zeldzame verschijningsvormen.

Zorgteam én expertisecentrum

Veel zorgteams zijn door het Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) erkend als expertisecentrum voor zeldzame aandoeningen. Criteria voor erkenning zijn onder andere dat er zorg wordt geleverd door een vaststaand multidisciplinair team, dat het zorgaanbod wordt gecoördineerd binnen de gehele keten en dat er wordt samengewerkt met patiënten(organisaties) om samen de kwaliteit van zorg te verbeteren. Erkende expertisecentra voldoen aan deze criteria en hebben dus een stevige basis voor het werken volgens de principes van waardegedreven zorg.

Samenwerking in expertisenetwerken

Een onderdeel van waardegedreven zorg is samenwerking over de grenzen van de eigen organisatie. Kennis en expertise over zeldzame aandoeningen is vaak verspreid over de hele wereld. De zorg voor zeldzame aandoeningen is dan ook een schoolvoorbeeld van een gebied waar samenwerking veel kan opleveren. Het bundelen van kennis en middelen kan de diagnostiek en behandeling ten goede komen.

Expertisecentra delen expertise bijvoorbeeld door het organiseren van nascholingen en multidisciplinaire overleggen met naburige ziekenhuizen. Zo werkt de Kliniek voor Lupus, Vasculitis en Complement gemedieerde systeemziekten (LuVaCs) via het Arch expertiseplatform samen met regionale ziekenhuizen om de zorg voor patiënten met een zeldzame systemische auto-immuunziekte te optimaliseren. Hiervoor is de multidisciplinaire zorg georganiseerd in zorgpaden. Die zijn ingericht voor ingewikkelde problemen die LuVaCs patiënten kunnen tegenkomen waarvoor intensief onderzoek en begeleiding vanuit het LUMC nodig is.

Het zorgteam brughoektumoren is samen met het Radboudumc initiator en kartrekker van het Landelijk Overleg Expertisecentra Schedelbasispathologie (LOES). LOES is een initiatief dat zoals de naam al doet vermoeden direct uitvoering geeft aan de wens om nationaal meer samen te werken op het gebied van de schedelbasispathologie. Daarnaast wordt er ook intensief samengewerkt met toonaangevende schedelbasiscentra in Europa, zoals het Hôpital de la Pitié-Salpétrière in Parijs.

Het zorgteam hypofyseadenoom werkt ook intensief samen met Europese collega’s. Dit doen zij via het Europees Referentie Netwerk (ERN) voor zeldzame endocriene aandoeningen (Endo-ERN). ERNs zijn netwerken van zorgverleners uit heel Europa. Hiervoor is een virtuele adviesraad beschikbaar waarin medische specialisten uit verschillende disciplines samenwerken in een digitaal grensoverschrijdend multidisciplinair overleg. Het uitgangspunt is dat kennis reist en niet de patiënt. Een patiënt in Nederland profiteert dankzij deze samenwerking van de kennis van experts vanuit heel Europa.

Veel aandoeningen, weinig patienten

Samenwerking is ook waardevol bij het meten van uitkomsten. Het verkrijgen van betekenisvolle uitkomstmetingen vraagt immers om een zeker patiëntvolume. Voor de meeste zeldzame aandoeningen zijn er geen ziektespecifieke PROMs beschikbaar. (Slade et al. 2018) Het gaat te ver om voor alle 7.000 zeldzame aandoeningen een ziektespecifieke PROM te ontwikkelen.

Dit vraagt om een meer pragmatische aanpak. Zo heeft het zorgteam kinderstamceltransplantatie gekozen voor het generieke meetsysteem PROMIS-CAT. Hiermee komen ze tegemoet aan de grote verschillen in uitkomsten tussen patiënten. Met PROMIS-CAT zijn meerdere uitkomsten te evalueren zonder de patiënt te belasten met lange vragenlijsten met irrelevante vragen.

Een andere oplossing is om een PROM te gebruiken die geschikt is voor een groep van aandoeningen. Daar is voor gekozen door het zorgteam hypofyseadenoom. Zij hebben een nieuwe PROM ontwikkeld die geschikt is voor patiënten met verschillende soorten (zeldzame) hypofyseaandoeningen: de Leiden Bother and Need Questionnaire (LBNQ-Pituitary) (Andela et al., 2016).

PROM data zijn onder andere nuttig als je het functioneren van een patiënt wilt afzetten tegen het functioneren van soortgelijke patiënten (patients like me). Bij zeldzame aandoeningen is hier doorgaans onvoldoende data voor beschikbaar in individuele ziekenhuizen. Daarom zijn vele dataregisters beschikbaar voor zeldzame aandoeningen (Orphanet, 2019). Eén van die dataregisters is EuRRECa, een Europees dataregister voor zeldzame endocriene aandoeningen dat wordt gecoördineerd vanuit het LUMC. In EuRRECa worden naast klinische uitkomsten ook PROMs vastgelegd.

Waardegedreven zorg voor iedereen

Waardegedreven zorg is aangewezen als hét fundament in, juist ook, de academische zorg. Oók voor patiënten met een ernstige, zeldzame of moeilijk behandelbare aandoening. Het werken met uitkomsten, het stimuleren van patiëntparticipatie en het steeds weer doorlopen van een verbetercyclus komt de zorg ten goede.

Voor zeldzame ziekten is de nationale en internationale samenwerking en benchmarking misschien nog wel belangrijker dan voor meer voorkomende aandoeningen.