‘Wij hebben niet de illusie dat Coco plotseling gaat lopen door Spinraza. Wij zijn al heel gelukkig als het aangenamer wordt voor Coco. Als Coco zelf beter kan gaan eten, als ze beter haar eten door kan slikken, als ze makkelijker lucht krijgt. Dat haar longen blijven zoals ze nu zijn, dat ze niet aan de beademing komt. We vragen geen luxe, we vragen eerste behoefte van meer kwaliteit van leven. Is dat teveel gevraagd?’ Dat schrijft Joyce Huiberts, moeder van Coco, op 31 juli aan VWS-minister Bruno Bruins.

Ze sluit haar brief als volgt af: ‘Meneer Bruins, ik kan het mijn kind niet vertellen. Ik kan haar niet zeggen: Coco jij mag het middel niet proberen en kijken wat het met jou gaat doen want je bent met jouw 13 jaar te oud. Daarom meneer Bruins nodig ik u uit bij ons thuis om kennis te maken met Coco en dan mag u haar vertellen dat ze deze kans niet krijgt.’

Onderzoek biedt weinig hoop

Zorgvisie kreeg inzage zowel in deze brief als in het schriftelijke antwoord van de minister. Dat antwoord is gedateerd op 3 augustus. De minister gaat niet in op de uitnodiging van de moeder van Coco. Hij schrijft in zijn verklaring alleen een geneesmiddel toe te laten nadat is aangetoond dat het effectief is. Voor kinderen tot 9,5 jaar zou dat aangetoond zijn, bij oudere kinderen moet dat volgens hem nog onderzocht worden. Dat onderzoek gaat in Nederland starten. ‘Er wordt inderdaad druk op dat onderzoek gezet door het ministerie’, zegt Eric van Uden van de Vereniging Spierziekten Nederland (VSN). Niettemin denkt hij dat het onderzoek niet sneller dan binnen een jaar kan starten. Voor Coco biedt dat weinig hoop. ‘Dan kan Coco al aan de beademing liggen’, zegt haar moeder desgevraagd.

Leeftijdsgrens buitengewoon ongebruikelijk

Er is volgens de patiëntenvereniging nogal wat af te dingen op het leggen van de leeftijdsgrens bij 9,5 jaar. Want in België, Duitsland, Frankrijk en Portugal wordt zo’n grens niet gesteld, terwijl die landen zich eveneens baseren op de onderzoeksdata die door farmaceut BioGen zijn geleverd. ‘Bovendien’, zegt Van Uden, ‘is een leeftijdsgrens voor behandeling buitengewoon ongebruikelijk en ligt het veel meer voor de hand om naar ziekteverschijnselen te kijken bij de beslissing hoe te behandelen.’ Het Zorginstituut heeft gekozen voor een grens van 9,5 jaar omdat in de onderzoeksgroep van BioGen geen kinderen zaten die ouder waren, al lag het inclusiecriterium voor dat onderzoek op 12 jaar. Zorgvisie heeft het Zorginstituut om een toelichting gevraagd, maar dinsdagmiddag was niemand bereikbaar voor commentaar.

Prijs medicijn is onbekend

Er zijn in Nederland 370 geregistreerde patiënten met SMA. Daarvan komen er nu volgens de patiëntenvereniging 80 tot 90 in aanmerking voor vergoeding van het medicijn. Wat de precieze kosten zijn, is niet bekend. De initiële vraagprijs van de farmaceut lag op 240.000 euro per jaar en het dubbele in het eerste jaar. De minister heeft taaie onderhandelingen gevoerd om een forse korting te krijgen. Het Zorginstituut sprak zelfs over een streefkorting van 85 procent. Maar in hoeverre dat is gelukt en wat de daadwerkelijk in rekening te brengen prijzen zijn, is niet bekend. Bij die onderhandeling trok Nederland samen met België op.