Waar de vooruitzichten voor mensen met bijvoorbeeld multipel myeloom of chronische lymfatische leukemie (CLL) 20 jaar geleden vaak nog somber waren, hebben innovatieve geneesmiddelen de levensverwachtingen aanzienlijk verlengd. Tegenwoordig kiezen patiënten met bloedkanker samen met hun artsen uit verschillende behandelopties. Dit is mede mogelijk door jarenlange medische innovatie en door de veranderende rol van patiënten en patiëntenorganisaties zoals Hematon. Wat betekent een behandeling voor de mens achter iedere patiënt? Artsen zetten deze vraag centraal en ook farmaceutische bedrijven betrekken patiënten steeds vroeger en vaker bij geneesmiddelenontwikkeling. Met als resultaat dat minder belastende vormen van toediening worden ontwikkeld en opties voor thuistoediening en thuismonitoring in de praktijk kunnen worden gebracht.

Op weg naar een functional cure

Op het gebied van multipel myeloom zijn grote sprongen gemaakt: wat 10 jaar geleden nog mijlenver weg was, lijkt dit decennium steeds dichterbij te komen. We komen dicht bij een functional cure. De optimale combinatie en volgorde van nieuwe medicijnen en de komst van cel- en gentherapieën blijken in grote mate bepalend voor de uitkomsten van een behandeltraject. Toch kan het zijn dat iets binnen handbereik is, maar in de praktijk nog ver weg is. Patiënten in Nederland wachten namelijk vaak lang op nieuwe behandelopties.

Om de totale zorgkosten te beheersen wordt toegang tot innovatieve therapieën in Nederland geregeld via degelijke instrumenten, zoals de beoordeling door ZIN na goedkeuring door EMA, de sluisprocedure en prijsonderhandelingen. Helaas kunnen die instrumenten voor veel vertraging zorgen. Dit heeft ook effect op de aantrekkingskracht van Nederland voor het doen van klinische studies. Dankzij de inspanningen van de Stichting Hemato-Oncologie Volwassenen Nederland (HOVON) is de toegang tot bloedkankerstudies in Nederland goed geregeld. Echter, staat het deelnemen aan zogenoemde company-sponsored studies door Nederland en andere Europese landen onder druk, doordat andere werelddelen de afgelopen 10 jaar aantrekkelijker zijn geworden voor het uitvoeren van studies. Bovendien is de standard-of-care in een studie hier soms nog niet toegankelijk of breed toegepast in de praktijk.

Een functional cure voor het zorgsysteem

De wereld wacht niet op Nederland. Sterker nog, de medische ontwikkelingen gaan in onverminderd tempo door. Dat is hoognodig omdat er nog altijd vormen van bloedkanker zijn met minder goede prognoses, zoals acute myeloïde leukemie (AML). Maar hoe gaan patiënten in Nederland hier daadwerkelijk van profiteren? Dat kan alleen als de verschillende betrokkenen – zowel patiënten en artsen als onze overheid, zorgverzekeraars en farmaceutische bedrijven – elkaar vinden in een gedeelde overtuiging en samenwerken om patiëntbehoeften, data, beleid en richtlijnen samen te brengen. En door te kijken naar aanvaardbare kosten voor de maatschappij en tegelijk ook te kijken naar de optimale uitkomsten van een behandeling voor patiënten, hun naasten en de maatschappij. Dan bouwen we aan een zorgsysteem dat innovatie versnelt. Want als het mogelijk is om innovatieve behandelingen te ontwikkelen, kunnen we toch ook een functional cure van het systeem bedenken?

©Janssen-Cilag B.V., a Johnson & Johnson company – CP-536159 – Approval date: 08-2025